חדשות ואירועים

עכשיו בישראל יש הזדמנות היסטורית לפתוח את הדלת הזו.

במשך שנים הילדות היו שקופות. בלי קול לבקש את מה שמגיע להן.
אנחנו כאן כדי לוודא שהדלת תיפתח - ושהתקווה תכנס.

איזה יום מיוחד זה היה – של חיבורים, ידע ותקווה. מרצים מעוררי השראה, משפחות אמיצות, חדשנות רפואית וטכנולוגית – והרגשה חזקה של יחד.

כך אמרה חדווה, אמא של מיכלי בת ה-15, בכתבה ששודרה בכאן 11. מיכלי היא אחת מ”מלאכיות הדממה” – בנות שנולדו עם תסמונת רט. הן חכמות, רואות, מרגישות, מבינות – אבל לא מסוגלות לדבר, לכתוב, או לזוז כפי שהיו רוצות. ב- 9/5/25 רצנו כולנו בשביל מיכלי, בשביל כולן. המרוץ ה-14 למען מלאכיות הדממה בפארק הירקון – מסע של תקווה וריפוי.

המרוץ ה-14 למען מלאכיות הדממה הוא ביטוי למחויבות המשותפת שלנו – להפוך תקווה למציאות. זה הרבה מעבר למרוץ - זו שותפות בלב של כולנו!

כלי עריכת גנים כמו CRISPR יכול פוטנציאלית לתקן את המוטציות הגורמות לתסמונת רט, מה שעשוי להפחית או אפילו להפוך חלק מהתסמינים. עם...

שנה קשה עברה עלינו, אולי מהקשות שעברנו, וכולנו תקווה שיש אור בקצה המנהרה, תרתי משמע. חג החנוכה הוא חג של ניסים, אור ותקווה, ממש כמו הדרך שאנו צועדים בה יחדיו. בעמותת תסמונת רט אנחנו מאמינים שהאור ינצח את החושך, ונפעל ללא לאות למען עתיד טוב ובריא יותר לבנות שלנו. חג חנוכה שמח ומלא באור ותקווה לכולכם!

גאים ומברכים את הדר זיסמן על היצירה "מקמילה לפריחה" המוצגת במסגרת התערוכה "נגיש להכיר" של יצירותיהם של אנשים עם מוגבלויות,...

חברת Taysha Gene Therapies חשפה נתונים קליניים חיוביים מהניסוי על מטופלות מבוגרות וילדות מקבוצת מינון נמוך REVEAL שלב 1/2 של הטיפול TSHA-102 בתסמונת...

מתרגשים לעדכן כי המחקר הקליני על בנות רט של חברת Neurogene צובר תאוצה. החברה הכריזה על הרחבת הניסוי הקליני בטיפול...

יחד מחזירים למלאכיות הדממה את קולן טכנולוגיית הבינה המלאכותית הג׳נרטיבית החדשנית של חברת D-ID שנרתמה לקמפיין, אפשרה למלאכיות הדממה, הכלואות בגופן, להשמיע...

התקדמות נוספת בדרך לריפוי מלאכיות הדממה! חברת Taysha Gene Therapies הודיעה אתמול כי קיבלה אישור להתחיל בגיוס נבדקות לניסוי הקליני...

חברת התרופות Taysha Gene Therapies פרסמה אתמול הודעה לעיתונות עם עדכונים קליניים על שתי החולות שקיבלו טיפול גנטי בניסוי הקנדי שהחל לפני מספר...

אנו מאד גאים להיות חלק בהפיכת הניסויים הקליניים לאפשריים!!  אנו אסירי תודה לכל התורמים שלנו שאפשרו לנו לתמוך במחקרים למציאת...

נרגשים לבשר כי המחקר הקליני הראשון מסוגו בטיפול גנטי בחולות בוגרות עם תסמונת רט החל בקנדה!
זו אבן דרך מאד משמעותית לקהילת הרט העולמית. זה רגע שחלמנו עליו זמן רב.
גאים על תרומתנו לתהליך כתיבת פרוטוקול המחקר והיותנו אחת מבין ארבעת המדינות שנבחרו.

ליעד טופז, אמא של נועה המלאכית, וסיגל הרץ תירוש, מנכ"לית העמותה לתסמונת רט בריאיון משמעותי ומרגש בכאן 11.

בעקבות עשרים שנות פעילות העמותה בתחומים של הנגשת הטיפול הרפואי והפרא רפואי ותמיכה במשפחות, חברת Taysha Gene Therapies העומדת להתחיל במחקר קליני בריפוי גנטי הראשון בעולם, בחרה בנו להיות אחת מארבע המדינות, לצד ארה"ב, קנדה ובריטניה, בהן התבצע סקר מקדים שיספק מידע שישמש את החברה כחלק מתהליך פיתוח המחקר העתידי.

אנו נרגשים לשתף אתכם שחברת Taysha Gene Therapies קיבלה את אישור Clinical Trial Application (CTA) ממשרד הבריאות הקנדי לביצוע ניסוי קליני שלב 1/2 ראשון מסוגו בטיפול גנטי בחולות מבוגרות עם תסמונת רט. אישור המחקר הקליני מהווה אבן דרך חשובה ואנו מעודדים מאד מההתקדמות שנעשתה לקראת תחילת המחקר. המחקר הקליני הראשון יבוצע במרכז האוניברסיטאי סיינט-ג'סטין במונטריאול, קוויבק, קנדה.

הריפוי המוחלט של מלאכיות הדממה קרוב ואפשרי

תגליות מדעיות מבוצעות בדרך כלל במעבדות אקדמיות, אך תרופות מפותחות בחברות ביו-פרמצבטיקה. לכן המעבר בין תגליות מהאקדמיה לתעשייה, שבה ניתן להפוך תגליות לתרופות, הוא קריטי.

חברים ושותפים יקרים,

את שנת 2021 סגרנו במבט קדימה אל העתיד. שנה זו הייתה ללא ספק שנה של הסתגלות למציאות חדשה. מציאת ריפוי לתסמונת רט היא מסע ארוך ומאתגר ורגעים כמו שחווינו ב-2021 בהם ההתקדמות מורגשת, לצד האכזבות וקשיים, נותנים ניצוץ של תקווה ואמונה בדרך בה אנחנו הולכים יחד עם המלאכיות. לאלו מכם שלא מכירים, זו הזדמנות להביט לאחור ולראות את כברת הדרך שעברנו