התקדמות נוספת בדרך לריפוי מלאכיות הדממה! חברת Taysha Gene Therapies הודיעה אתמול כי קיבלה אישור להתחיל בגיוס נבדקות לניסוי הקליני לטיפול גנטי בילדות REVEAL בארה"ב. השלב הראשון של המחקר מיועד לילדות בגילאי 5 עד 8 ואילו השלב השני ירחיב את הגילאים לגילאי 3 עד 8 שנים. שתי מנות של טיפוי גנטי ייבדקו על הבנות. ניסוי זה...
קטגוריה: חדשות ואירועים
נקודת אור בתקופה קשה – דיווח מהניסוי הקליני בבנות רט מעל גיל 18
חברת התרופות Taysha Gene Therapies פרסמה אתמול הודעה לעיתונות עם עדכונים קליניים על שתי החולות שקיבלו טיפול גנטי בניסוי הקנדי שהחל לפני מספר חודשים. החברה גם סיפקה עדכון על לוחות הזמנים עבור הניסויים הקליניים על בנות צעירות בארה"ב ובבריטניה.
מסכמים את 2023 – שנה של פריצות דרך במסע למציאת ריפוי לתסמונת רט
אנו מאד גאים להיות חלק בהפיכת הניסויים הקליניים לאפשריים!! אנו אסירי תודה לכל התורמים שלנו שאפשרו לנו לתמוך במחקרים למציאת תרופה לתסמונת רט וכן למשפחות והחולות המשתתפות במחקרים חלוציים אלה. לראשונה בהיסטוריה בנות עם תסמונת רט קיבלו טיפול גנטי. מדובר בצעד דרמטי בדרך לקידום טיפולים גנטיים לתסמונת רט שישנו בעתיד את חייהן של יקירותינו.
המחקר התחיל! הניסוי הקליני הראשון אי פעם בריפוי גנטי בתסמונת רט
נרגשים לבשר כי המחקר הקליני הראשון מסוגו בטיפול גנטי בחולות בוגרות עם תסמונת רט החל בקנדה!
זו אבן דרך מאד משמעותית לקהילת הרט העולמית. זה רגע שחלמנו עליו זמן רב.
גאים על תרומתנו לתהליך כתיבת פרוטוקול המחקר והיותנו אחת מבין ארבעת המדינות שנבחרו.
יש לנו המלצה לספר נדיר עם סיפור נדיר – תרתי משמע! כל ההכנסות מספר זה מוקדשות לעמותה הישראלית לתסמונת רט.
תקציר הספר: כאשר אורי נולדה, אף אחד לא תיאר לעצמו שאי שם בין מיליארדי חומצות הגרעין בקוד הגנטי שלה, מסתתרת מוטציה הגורמת לתסמונת הרסנית אשר פוגעת קשות בתפקוד היום יומי של הגוף הנושא אותה. רק לאחר חצי שנה התחילו הוריה לשים לב שבתם כחולת העיניים ובעלת השיער הכהה והשופע, המחייכת תמיד, שונה מילדים אחרים. זהו...
החיים עם תסמונת רט – ראיון בכאן 11, מרוץ ועדכון מחקרים
ליעד טופז, אמא של נועה המלאכית, וסיגל הרץ תירוש, מנכ"לית העמותה לתסמונת רט בריאיון משמעותי ומרגש בכאן 11.
חדשות טובות: חברת הביופרמצבטיקה Neurogene מצטרפת למרוץ למציאת ריפוי למלאכיות הדממה
בעקבות עשרים שנות פעילות העמותה בתחומים של הנגשת הטיפול הרפואי והפרא רפואי ותמיכה במשפחות, חברת Taysha Gene Therapies העומדת להתחיל במחקר קליני בריפוי גנטי הראשון בעולם, בחרה בנו להיות אחת מארבע המדינות, לצד ארה"ב, קנדה ובריטניה, בהן התבצע סקר מקדים שיספק מידע שישמש את החברה כחלק מתהליך פיתוח המחקר העתידי.
מחקר קליני חדש יוצא לדרך: חברת Taysha Gene Therapies
אנו נרגשים לשתף אתכם שחברת Taysha Gene Therapies קיבלה את אישור Clinical Trial Application (CTA) ממשרד הבריאות הקנדי לביצוע ניסוי קליני שלב 1/2 ראשון מסוגו בטיפול גנטי בחולות מבוגרות עם תסמונת רט. אישור המחקר הקליני מהווה אבן דרך חשובה ואנו מעודדים מאד מההתקדמות שנעשתה לקראת תחילת המחקר. המחקר הקליני הראשון יבוצע במרכז האוניברסיטאי סיינט-ג'סטין במונטריאול, קוויבק, קנדה.
חברות הביו פארמה שעובדות על פיתוח תרופה לתסמונת רט
הריפוי המוחלט של מלאכיות הדממה קרוב ואפשרי
תגליות מדעיות מבוצעות בדרך כלל במעבדות אקדמיות, אך תרופות מפותחות בחברות ביו-פרמצבטיקה. לכן המעבר בין תגליות מהאקדמיה לתעשייה, שבה ניתן להפוך תגליות לתרופות, הוא קריטי.
מבט לעתיד – מסכמים את 2021
חברים ושותפים יקרים,
את שנת 2021 סגרנו במבט קדימה אל העתיד. שנה זו הייתה ללא ספק שנה של הסתגלות למציאות חדשה. מציאת ריפוי לתסמונת רט היא מסע ארוך ומאתגר ורגעים כמו שחווינו ב-2021 בהם ההתקדמות מורגשת, לצד האכזבות וקשיים, נותנים ניצוץ של תקווה ואמונה בדרך בה אנחנו הולכים יחד עם המלאכיות. לאלו מכם שלא מכירים, זו הזדמנות להביט לאחור ולראות את כברת הדרך שעברנו