מקבלים את 2024 עם ניסוי קליני בילדות קטנות

התקדמות נוספת בדרך לריפוי מלאכיות הדממה!

חברת Taysha Gene Therapies הודיעה אתמול כי קיבלה אישור להתחיל בגיוס נבדקות לניסוי הקליני לטיפול גנטי בילדות REVEAL בארה"ב. השלב הראשון של המחקר מיועד לילדות בגילאי 5 עד 8 ואילו השלב השני ירחיב את הגילאים לגילאי 3 עד 8 שנים. שתי מנות של טיפוי גנטי ייבדקו על הבנות.

ניסוי זה יצטרף לניסוי הקליני בנבדקות מעל גיל 18 שנערך בימים אלה בקנדה. אנו ממשיכים לעקוב בהתרגשות רבה.

כולנו ממתינים לבשורות טובות ומחבקים את המשפחות והנבדקות הגיבורות שהתנדבו והתגייסו לניסויים אלה.