כלי עריכת גנים כמו CRISPR יכול פוטנציאלית לתקן את המוטציות הגורמות לתסמונת רט, מה שעשוי להפחית או אפילו להפוך חלק מהתסמינים. עם זאת, האתגר הגדול ביותר בתחום הוא אחד – העברה של הטיפול למוח.