מתרגשים לעדכן כי המחקר הקליני על בנות רט של חברת Neurogene צובר תאוצה. החברה הכריזה על הרחבת הניסוי הקליני בטיפול גנטי GN-401 בילדות קטנות בגילאים 4-10 שנים ומתכננת גיוס מהיר יותר של נבדקות נוספות. זאת לאחר ששלוש ילדות קיבלו את הטיפול במינון נמוך ולא נצפו תופעות לוואי הקשורות לטיפול או רעילות כתוצאה מביטוי יתר באף מטופלת. המחקר הורחב מ- 5 חולות ל- 16. מחצית מהבנות יקבלו מינון נמוך ומחצית מינון גבוה של הטיפול. חולות תגוייסנה מארה"ב ואנגליה.

למידע נוסף, קראו את ההודעה לעיתונות של חברת Neurogene.