קטגוריה: חדשות ואירועים

חברת Taysha Gene Therapies חשפה נתונים קליניים חיוביים מהניסוי על מטופלות מבוגרות וילדות מקבוצת מינון נמוך REVEAL שלב 1/2 של הטיפול TSHA-102 בתסמונת רט. להודעה לעיתונות לחצו כאן.

מתרגשים לעדכן כי המחקר הקליני על בנות רט של חברת Neurogene צובר תאוצה. החברה הכריזה על הרחבת הניסוי הקליני בטיפול גנטי GN-401 בילדות קטנות בגילאים 4-10 שנים ומתכננת גיוס מהיר יותר של נבדקות נוספות. זאת לאחר ששלוש ילדות קיבלו את הטיפול במינון נמוך ולא נצפו תופעות לוואי הקשורות לטיפול או רעילות כתוצאה מביטוי יתר באף...

יחד מחזירים למלאכיות הדממה את קולן טכנולוגיית הבינה המלאכותית הג׳נרטיבית החדשנית של חברת D-ID שנרתמה לקמפיין, אפשרה למלאכיות הדממה, הכלואות בגופן, להשמיע לראשונה את קולן באופן אנושי ואותנטי ככל האפשר וזאת כדי להעלות מודעות לתסמונת רט ולייצר אמפתיה והזדהות בקרב הציבור הרחב, במיוחד בתקופה מאתגרת זאת.  ברצוננו להודות לשירן מלמדובסקי סומך מייסדת Generative AI for Good ומובילת תחום האימפקט...

התקדמות נוספת בדרך לריפוי מלאכיות הדממה! חברת Taysha Gene Therapies הודיעה אתמול כי קיבלה אישור להתחיל בגיוס נבדקות לניסוי הקליני לטיפול גנטי בילדות REVEAL בארה"ב. השלב הראשון של המחקר מיועד לילדות בגילאי 5 עד 8 ואילו השלב השני ירחיב את הגילאים לגילאי 3 עד 8 שנים. שתי מנות של טיפוי גנטי ייבדקו על הבנות. ניסוי זה...

חברת התרופות Taysha Gene Therapies פרסמה אתמול הודעה לעיתונות עם עדכונים קליניים על שתי החולות שקיבלו טיפול גנטי בניסוי הקנדי שהחל לפני מספר חודשים. החברה גם סיפקה עדכון על לוחות הזמנים עבור הניסויים הקליניים על בנות צעירות בארה"ב ובבריטניה.

אנו מאד גאים להיות חלק בהפיכת הניסויים הקליניים לאפשריים!!  אנו אסירי תודה לכל התורמים שלנו שאפשרו לנו לתמוך במחקרים למציאת תרופה לתסמונת רט וכן למשפחות והחולות המשתתפות במחקרים חלוציים אלה. לראשונה בהיסטוריה בנות עם תסמונת רט קיבלו טיפול גנטי. מדובר בצעד דרמטי בדרך לקידום טיפולים גנטיים לתסמונת רט שישנו בעתיד את חייהן של יקירותינו.

נרגשים לבשר כי המחקר הקליני הראשון מסוגו בטיפול גנטי בחולות בוגרות עם תסמונת רט החל בקנדה!
זו אבן דרך מאד משמעותית לקהילת הרט העולמית. זה רגע שחלמנו עליו זמן רב.
גאים על תרומתנו לתהליך כתיבת פרוטוקול המחקר והיותנו אחת מבין ארבעת המדינות שנבחרו.

תקציר הספר: כאשר אורי נולדה, אף אחד לא תיאר לעצמו שאי שם בין מיליארדי חומצות הגרעין בקוד הגנטי שלה, מסתתרת מוטציה הגורמת לתסמונת הרסנית אשר פוגעת קשות בתפקוד היום יומי של הגוף הנושא אותה. רק לאחר חצי שנה התחילו הוריה לשים לב שבתם כחולת העיניים ובעלת השיער הכהה והשופע, המחייכת תמיד, שונה מילדים אחרים. זהו...

ליעד טופז, אמא של נועה המלאכית, וסיגל הרץ תירוש, מנכ"לית העמותה לתסמונת רט בריאיון משמעותי ומרגש בכאן 11.

בעקבות עשרים שנות פעילות העמותה בתחומים של הנגשת הטיפול הרפואי והפרא רפואי ותמיכה במשפחות, חברת Taysha Gene Therapies העומדת להתחיל במחקר קליני בריפוי גנטי הראשון בעולם, בחרה בנו להיות אחת מארבע המדינות, לצד ארה"ב, קנדה ובריטניה, בהן התבצע סקר מקדים שיספק מידע שישמש את החברה כחלק מתהליך פיתוח המחקר העתידי.